Vắc xin chứa một phần mầm bệnh đã làm yếu hoặc bất hoạt, không đủ sức gây bệnh nhưng vẫn đủ để hệ miễn dịch của trẻ nhận ra và tạo ra kháng thể chống lại nó. Quá trình này giống như cho cơ thể "diễn tập" một trận chiến giả trước khi gặp kẻ địch thật. Nếu sau này trẻ tiếp xúc với mầm bệnh thật ngoài đời, hệ miễn dịch đã có sẵn kháng thể và tế bào ghi nhớ để phản ứng nhanh, ngăn bệnh phát triển nặng hoặc thậm chí ngăn hẳn việc nhiễm bệnh. Trẻ nhỏ có hệ miễn dịch chưa hoàn thiện nên đặc biệt dễ bị tổn thương trước nhiều bệnh truyền nhiễm nếu chưa được tiêm phòng.

Nguyên nhân cốt lõi khiến tiêm chủng quan trọng là nhiều bệnh truyền nhiễm ở trẻ em, như sởi, ho gà, bạch hầu hay bại liệt, có thể gây biến chứng nặng như viêm phổi, tổn thương não hoặc tử vong, đặc biệt ở trẻ dưới năm tuổi khi hệ miễn dịch còn non yếu. Trước khi có vắc xin, những bệnh này từng gây ra các đợt dịch lớn với tỷ lệ tử vong cao ở trẻ em trên toàn thế giới. Tiêm chủng không chỉ bảo vệ riêng đứa trẻ được tiêm mà còn góp phần tạo ra miễn dịch cộng đồng, nghĩa là khi đủ số người trong cộng đồng đã có miễn dịch, mầm bệnh khó lây lan hơn, gián tiếp bảo vệ cả những trẻ chưa đủ tuổi tiêm hoặc không thể tiêm vì lý do sức khoẻ. Lịch tiêm chủng được xây dựng theo độ tuổi cụ thể để vắc xin phát huy hiệu quả tốt nhất, đúng lúc hệ miễn dịch của trẻ sẵn sàng đáp ứng.

Nhờ chương trình tiêm chủng mở rộng, nhiều quốc gia trong đó có Việt Nam đã gần như loại trừ được bệnh bại liệt, một căn bệnh từng khiến hàng nghìn trẻ bị liệt vĩnh viễn mỗi năm trước khi có vắc xin. Ngược lại, ở những nơi tỷ lệ tiêm chủng sởi giảm sút vì phụ huynh e ngại, các đợt bùng phát dịch sởi đã quay trở lại, khiến nhiều trẻ phải nhập viện vì biến chứng viêm phổi hay viêm não. Lịch tiêm chủng quốc gia hiện nay bao phủ nhiều bệnh như lao, viêm gan B, bạch hầu, ho gà, uốn ván, bại liệt và sởi ngay từ những tháng đầu đời.

Nhiều người lo ngại vắc xin có thể khiến trẻ mắc chính căn bệnh đó, nhưng phần lớn vắc xin hiện đại dùng mầm bệnh đã bất hoạt hoặc chỉ một mảnh protein của nó, không đủ khả năng gây bệnh thật. Cũng có người cho rằng trẻ bú mẹ đầy đủ hay ăn uống lành mạnh đã đủ miễn dịch tự nhiên, nhưng sức đề kháng chung của cơ thể khác hoàn toàn với miễn dịch đặc hiệu chống lại từng loại vi khuẩn, vi rút cụ thể mà chỉ vắc xin hoặc từng bị bệnh mới tạo ra được. Khi có băn khoăn về lịch tiêm hay phản ứng sau tiêm, cha mẹ nên trao đổi trực tiếp với bác sĩ nhi khoa thay vì tự ý bỏ mũi tiêm.